Группа лекарств, разработанная для борьбы с атеросклеротическими заболеваниями, может оказаться весьма эффективным средством преодоления таких последствий болезни Реклингхаузена, как трудности в обучении и проблемы с концентрацией внимания. Болезнь Реклингхаузена, или нейрофиброматоз первого типа (НФ-1), поражает в среднем одного из 4000 детей. Кроме доброкачественных опухолей, появляющихся по ходу нервных волокон, НФ-1 выражается в задержке умственного развития разной степени тяжести: больные имеет трудности в обучении, проблемы с концентрацией внимания и координацией движений. Известно, что вина за развитие НФ-1 лежит на одном-единственном гене, кодирующем опухолевый супрессор нейрофибромин. Мутация этого гена приводит к тому, что он перестает справляться со своими обязанностями и уже не способен производить достаточное количество нейрофибромина. В норме белок нейрофибромин сдерживает рост онкогенов Ras, избыточное содержание которых приводит к нарушению работы нервной ткани мозга. Зная о том, что для нормального функционирования Ras-белков требуется присутствие соединений холестерина, студент-медик Стивен Кушнер (Steven Kushner) из лаборатории профессора Алкино Сильвы (Alcino Silva) Медицинской школы Давида Геффена при Калифорнийском университете в Лос-Анджелесе предположил, что влиять на работу онкогена можно, контролируя присутствие в крови соединений холестерина. Регуляторами содержания холестерина могут выступать статины — новый класс антиатеросклеротических препаратов, разработанных специально для подавления синтеза холестерина и уже доказавших свою высокую эффективность, сочетающуюся с крайне малой токсичностью. Именно их и предложил использовать Кушнер для подавления функции Ras.
Виталий, 12 лет: нейрофиброматоз прогрессирующий грудной сколиоз
Фото: www.rusfond.ru
Для эксперимента Кушнер использовал группу генетически модифицированных мышей, демонстрировавших все симптомы НФ-1, включая и проблемы с концентрацией внимания. Мышам из опытной и контрольной группы было предложено простое задание: следить за методичным миганием двух лампочек, расположенных справа и слева от них, и предугадывать, какая из двух лампочек загорится следующей. За каждый правильный ответ мышка получала награду.
Мыши, страдающие НФ-1, угадывали нужный ответ лишь в половине случаев, применение же в этой группе статина привело к улучшению результатов на треть — до 65% всех попыток. Похожий эксперимент, в котором животным предлагалось найти путь через заполненный водой лабиринт, также продемонстрировал, что мыши, получавшие свою дозу статина, обучались быстрее своих собратьев из контрольной группы: на пятый день путь к сухой площадке для таких мышей сокращался в среднем на четыре секунды.
Таким образом, полагает директор Центра исследования нейрофиброматоза при Вашингтонском университете в Сент-Луисе Дэвид Гутман (David Gutmann), полученные данные «свидетельствуют в пользу того, что фармакологический подход может считаться эффективным способом лечения НФ-1 у детей». Правда, вполне возможно, что одними лишь статинами набор лекарств не исчерпается: другие группы ученых также работают над созданием лекарств, способствующих улучшению когнитивной функции у пациентов, страдающих НФ-1.
Источник: elementy.ru